Het profijtbeginsel

Wat is de rol van het profijtbeginsel in de farmaceutische industrie?
De ontwikkeling en distributie van nieuwe geneesmiddelen is in handen van de farmaceutische industrie die daarvoor beschikt over alle benodigde expertise en faciliteiten. Ook een groot deel van de onderliggende research wordt verricht in industriële laboratoria. Al meer dan een eeuw heeft deze tak van industrie gezorgd voor een stroom van nieuwe geneesmiddelen, waarmee steeds meer ziekten doeltreffend kunnen worden behandeld. Het aandeel van de farmaceutische industrie in de vooruitgang van de gezondheidszorg is daardoor aanzienlijk en onmisbaar.

Wat is het probleem met het profijtbeginsel?
Gedurende de laatste halve eeuw is de aandacht van de farmaceutische industrie steeds meer gericht op de ontwikkeling van potentiële ‘blockbuster’ geneesmiddelen; middelen die goed zijn voor een, liefst jaarlijkse, omzet van minstens 1 miljard dollar. Blockbusters zijn vooral middelen die de gebruiker beschermen tegen gezondheidsrisico’s van vaak voorkomende ‘abnormale’ laboratorium testen zoals verhoogd cholesterol, verhoogde bloeddruk, verhoogd maagzuur, afwijkingen die statistisch gecorreleerd zijn met een verhoogd risico voor hart infarcten, beroertes, maagzweren, etcetera. Het blockbuster middel wordt dagelijks continue gebruikt door mensen, die zich zorgen maken over die laboratoriumwaarden maar niet ernstig ziek zijn, tenzij zij bijwerkingen krijgen van het blockbuster geneesmiddel. Miljoenen mensen in de rijke landen worden op die manier behandeld voor aandoeningen die de meesten van hen nooit zullen krijgen. Om dergelijke blockbusters op de markt te brengen is behalve het preklinische onderzoek, klinisch onderzoek bij grote aantallen gebruikers nodig dat veel tijd en geld vergt. Aangenomen wordt dat de R&D van een nieuwe blockbuster gemiddeld een miljard of meer dollars kost en wel 10 jaar in beslag neemt. Zulk onderzoek is nodig om aan te tonen dat het middel veilig is en minstens even goed werkt als bestaande middelen. Dat bewijs is vereist voor de toelating (registratie) door de FDA (Federal Drug Administration) in de VS, de EMEA (European Medicines Agency) en nationale overheidsinstanties. Niet-geregistreerde geneesmiddelen worden niet verstrekt in landen met een nationaal gezondheidszorg systeem en in andere landen niet vergoed door de verzekering. Feitelijk hebben niet geregistreerde middelen dus geen commerciële waarde en zullen ze niet worden geproduceerd. Als gevolg van het lange ontwikkelingstraject blijft minder tijd over tussen de registratie van het geneesmiddel en het moment dat de patenten op de uitvinding verlopen (20 jaar na de verlening van het patent) . Binnen dat tijdsbestek moeten de kosten eruit zijn en de winst behaald zijn. Dat vergt dan weer steeds hogere uitgaven voor marketing, die kunnen oplopen tot een derde van de omzet.

Waarom zit dat de ontwikkeling van nieuwe medicijnen in de weg?
Deze lange en kostbare ontwikkeling maakt dat mislukkingen, d.w.z. .middelen die de registratie niet halen, steeds grotere verliesposten vormen. Geschat wordt dat niet meer dan 5- 20 percent , afhankelijk van het soort medicijn, de eindstreep haalt. De kosten van de mislukkingen worden verdisconteerd in de prijzen van de succesvolle middelen. Het gevolg daarvan is dat de keuze van R&D onderwerpen voornamelijk bepaald wordt door winstverwachting en risicobeperking in plaats van door de behoeften van patiënten (1) Zodoende is er een vicieuze cirkel ontstaan die maakt dat nieuwe geneesmiddelen steeds duurder moeten worden.

Wat is het gevolg van die te ver doorgeslagen situatie?
Die tendens wordt gezien als de oorzaak van de paradox dat het aantal nieuwe geneesmiddelen dat jaarlijks de markt bereikt de laatste decennia eerder af dan toeneemt, terwijl er juist enorme vooruitgang wordt geboekt in de biomedische wetenschappen en de biotechnologie.

Wordt daar dan niets aan gedaan?
Jawel, het probleem wordt zeker onderkend. Er wordt de laatste jaren veel over gediscussieerd Er zijn allerlei voorstellen gedaan en initiatieven genomen die tot een verbetering van de huidige onwenselijke situatie kunnen leiden (1,2,3), tot dusverre echter zonder resultaat. Voor de zogenaamde orphan drugs (bedoeld voor zeldzaam voorkomende ziekten) is de markt sowieso veel te klein om de ontwikkeling van een geneesmiddel profitabel te maken. In de VS en Europa heeft de overheid maatregelen ingesteld die het de industrie aantrekkelijker moeten maken er toch aan te beginnen, waar onder verlengde looptijd van patenten en bijdragen in de kosten van de research, maar dat heeft weinig invloed gehad op de ontwikkelingsduur en de hoge prijs van het uiteindelijke product (4). Financiering van niet-winstgevende projecten door de overheid of door charitatieve instellingen is niet te verwachten omdat de farmaceutische industrie bijzonder kapitaalkrachtig is en nog steeds substantiële winsten boekt.* Een overname van de ontwikkeling van niet-winstgevende middelen door publieke instellingen is evenmin waarschijnlijk omdat die niet over de benodigde ervaring en faciliteiten beschikken.

En Cinderella denkt een oplossing aan te dragen?
Nee, we denken niet dat we de wereld even kunnen veranderen. Zolang de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen gefinancierd wordt door private investeerders zal de farmaceutische industrie winstgevend moeten opereren en zullen de prijzen van geneesmiddelen hoog blijven. Dit maakt dat nieuwe middelen waarmee men denkt geen winst te kunnen behalen dikwijls niet verder worden ontwikkeld , ook al zijn ze veelbelovend. Cinderella gaat dergelijke stiefkinderen doorontwikkelen en denkt dat te kunnen met een combinatie van not for profit en de open source methode. De aanpak die Cinderella voor ogen staat betekent geen concurrentie voor de industrie en biedt reële kansen dat patiënten zullen kunnen profiteren van middelen die nu op de plank moeten blijven liggen.(5)

*) Zelfs indien om reden van maatschappelijke verantwoordelijkheid de industrie de ontwikkeling zou willen entameren van veelbelovende middelen die geen perspectief op winst bieden, zullen de kosten toch moeten worden gedekt uit de opbrengst van de andere producten, die daardoor nog duurder moeten worden.

Literatuur bij Het profijtbeginsel werkt niet altijd.:
(1) S. Finkelstein and P. Temin, Reasonable Rx. Solving the Drug Price Crisis, FT Press 2008
(2) A.S.Kesselheim, Drug Development for Neglected Diseases-The Trouble with FDA Review Vouchers, NEJM 2008, 359:19, p.1981.
(3) De werkwijze die Cinderella heeft ontwikkeld vertoont grote overeenkomst met het bedrijfsmodel dat de econoom en Nobelprijswinnaar 2006 Muhamad Yunus beschrijft in zijn net verscheben boek “Building Social Business” (Public Affairs TM, 2010. ISBN 978-1-58648-824-6)