Ataluren project afgerond.

11 augustus 2012                 Het Ataluren project is afgerond. De patiënten krijgen hun medicatie weer. Lees meer over het kort geding, de reacties van rechtsgeleerden en onze financieringsoproep.

 

Achtergrondinformatie

Volledige tekst van het vonnis

Reacties van rechtsgeleerden e.a. in NRC.nl en in JGRplus

Oproep donaties ten behoeve van het ataluren project

 

Hervatting medicatie en conclusies.

Op 7 september 2011 maakte Genzyme (reeds in februari 2011 gekocht door Sanofi) bekend de Europese rechten op het gebruik van ataluren te hebben overgedragen aan PTC. Hierdoor werd de toezegging, door Genzyme in de rechtzaal gedaan, om een nieuwe studie voor het einde van 2011 op te starten, niet gestand gedaan.
Direct na de uitspraak van de rechter heeft onze advocaat in overleg met de familie Verhoek alle voorbereidingen getroffen voor het aanspannen van een hoger beroep. Daartoe was een artsenverklaring nodig en moest opnieuw een verzoek tot “compassionate” levering, ditmaal aan PTC worden gericht. De artsenverklaring was door de behandelend neuroloog voor het kort geding niet afgegeven, niettegenstaande zijn eerdere schriftelijke toezegging. Voor deze artsenverklaring moesten de jongens Verhoek dus een nieuwe behandelend specialist zoeken. Deze werd gevonden in een ander Universitair Ziekenhuis. Medio december werd verzoek tot compassionate levering door de ziekenhuisapotheker aan PTC gedaan. Op 17 februari 2012 berichtte PTC dat ze niet buiten studieverband wilden leveren en dat de studie zo spoedig mogelijk zou aanvangen.
Dat laatste was inmiddels ook reeds op 7 november door de advocaat van PTC Mr Meulenbelt aan Mr Peter Burgers bericht “ PTC heeft de trial in Europa overgenomen van Genzyme, de studie zal binnen enkele weken aanvangen. PTC is bezig deze week de laatste eindjes vast te knopen met de Europese studie-centra…. (waaronder het Akademisch Ziekenhuis Leuven met Dr. Goemans, waarbij de jongens Verhoek zijn ingedeeld)…. omdat nog niet alle medisch-ethische commissies hun akkoord hebben gegeven. Het zal gaan om een open label studie met alle deelnemers van de vorige studie”. Uiteraard kon hij geen garanties geven voor het exacte moment van aanvang.
Dit bericht werd op 9 november door Dr Goemans aan de Familie Verhoek bevestigd.
Wegens deze positieve berichten werd afgezien van het instellen van een hoger beroep, maar omdat men geen zekerheid kon geven over de aanvangsdatum van de studie werden de pogingen om compassionate levering te bewerkstelligen voortgezet.
Eind december 2011 ontving het ziekenhuis te Leuven van PTC
de documenten/contracten betreffende de vervolgstudie ter beoordeling door de juristen en de lokale medisch–ethische commissie. Op 9 februari 2012 werd via DPPN (Duchenne Parent Project Nederland) een bericht ontvangen van PTC dat verwacht werd dat “…most study sites would be open between March and June”.
Helaas duurde het tot 16 mei 2012 tot de goedkeuring van de Leuvense Medisch Etische Commissie werd afgegeven.
Op 25 mei konden de jongens Verhoek met de Ataluren medicatie beginnen, voorlopig voor een trialperiode van ongeveer 48 weken.
Commentaar van Cinderella Therapeutics

Dit alles overziend concluderen wij dat de juridische interventie die Cinderella heeft geïnitieerd, tegen de verwachting niet heeft geleid tot het beoogde resultaat. Mogelijk hebben het geding en de daarna gevoerde acties wel bewerkstelligd dat betrokken partijen er alles aan hebben gedaan de vervolgstudie zo snel mogelijk op gang te krijgen. Voor de familie was het van grote betekenis dat zo velen zich hebben ingespannen voor het belang van hun kinderen. De verslaggeving in de media heeft veel sympathie en steun opgeleverd dank zij de voortreffelijke regie van het PR buro 2Twintig te Rotterdam dat zich hiervoor geheel belangeloos heeft ingezet. Ook heeft deze zaak belangrijke nieuwe ervaringen opgeleverd, die behalve voor Cinderella ook voor patiënten en zorgverleners nuttig zijn.
Deze omvat onder meer:
# Deze voorzienigenrechter erkende de Helsinki declaratie niet als bindend voor anderen dan leden van de medische professie.
# Farmaceutische bedrijven kunnen zich ongestraft onttrekken aan de verpichtingen die in de Helsinki declaratie over de rechten van proefpersonen zijn geformuleerd. Behandelende artsen, medisch ethische commissies en ziekenhuisdirecties dienen er op toe te zien dat in de patiëntenovereenkomst deze rechten zijn vastgelegd.
Patiëntenverenigingen doen er goed aan hun leden te attenderen op dit aspect van deelname aan een klinische trial. Cinderella is doende een modelovereenkomst op te stellen waarin dit recht is vastgelegd.
# In tegenspraak met de beweringen van Genzyme gaf het Ministerie van VWS wèl zijn fiat aan import en verstrekking van ataluren middels een artsenverklaring.
# De behandelend Nederlandse specialist van de patiënten weigerde – na aanvankelijk een desbetreffende toezegging aan patiënten te hebben gedaan- de artsenverklaring die belangrijk was voor het kort geding, te ondertekenen. Dit bleek van grote invloed te zijn op het oordeel van de rechter. Artsen van een ander Universitair Medisch Centrum bleken bereid de patiënten over te nemen en hebben gezorgd voor het uitgaan van een artsenverklaring die tevens nodig was voor een eventueel hoger beroep.
# Genzyme heeft tegenover de patiënten en UPPMD en zelfs nog ten tijde van het kort geding tegenover de rechter doen voorkomen of zij bezig waren met de voorbereiding van de vervolgstudie terwijl in werkelijkheid onderhandelingen gaande waren tussen Sanofi (dat in februari 2011 Genzyme had opgekocht) en PTC die hebben geleid tot beëindiging van de particiapatie van Genzyme bij de ontwikkeling van ataluren.
# De Medisch Etische Commissie van het Leuvense Akademische Ziekenhuis heeft ruim 4 maanden nodig gehad voor de behandeling van de studie aanvraag terwijl het onderwerp hen reeds volledig bekend was uit de voorafgaande studie.
# Hoewel ataluren in bulk verkrijgbaar is, bleek het laten verrichten van de nodige analyses op zuiverheid en de formulering door een contractbedrijf op problemen te stuiten. De belangrijkste hinderpaal was de vrees voor een conflict met Genzyme/PTC over de patentrechten. Cinderella is van mening dat deze niet in het geding zijn zolang er geen handel wordt gedreven, maar het betrokken chemische bedrijf wilde een confrontatie toch niet riskeren.

Leave a reply

Nieuwe Projecten

Ieder die kennis heeft van een middel of een behandeling die veelbelovend lijkt, maar nog niet of onvoldoende beschikbaar is voor patiënten kan bij ons terecht. Cinderella probeert de belemmeringen uit de weg te ruimen en het middel zo snel mogelijk en op not for profit basis bij de patiënt te brengen.

 

NAAR STIEFKIND AANMELDEN

 

Voor nadere informatie kunt u de voorzitter bellen op 010 4183800

 

pumpkin